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Disordini adrenali
(Morbo di Addison & sindrome di Cushing)

Terapie innovarici ed emergenti

Dato gli effetti collaterali dei farmaci attualmente disponibili ed il carico di prova di laboratorio ripetuta necessaria per controllare i livelli di ormone, gli scienziati stanno provando a trovare gli approcci novelli del trattamento per i disordini adrenali che possono essere più efficaci ed avere una gamma accettabile di effetti collaterali (Pozza 2012).

Cellule staminali

È creduto che la corteccia surrenale contenga le cellule staminali adrenali dormienti, che sono cellule specializzate che possono moltiplicarsi e differenziarsi per riempire tutti i tipi delle cellule che compongono la ghiandola surrenale (Kim 2009). Ulteriori studi approfonditi sono necessari fornire le comprensioni nella biologia di queste cellule staminali e caratterizzare il loro ruolo nelle malattie adrenali prima che possano essere utilizzati come opzione del trattamento (Simon 2012).

Ai tempi di questa scrittura, uno studio approfondito è in corso nel Regno Unito. Poiché le cellule della corteccia surrenale sono sensibili agli ACTH livella nel sangue, ricercatori stanno esplorando la possibilità della stimolazione delle cellule staminali della corteccia surrenale con gli ACTH, spingerli per differenziarsi nelle cellule producenti steroide. La valutazione dei livelli del cortisolo del siero dopo che una prova di stimolazione degli ACTH sarà il criterio principale per controllare se le cellule corticali adrenali di funzionamento sono state generate o non (ClincalTrials.gov NCT01371526). Se riuscita, questa prova potesse aprire le porte ad una nuova opzione del trattamento per i termini, quale il morbo di Addison autoimmune, in cui le ghiandole surrenali non secernono la quantità adeguata di ormoni ma non perdere la loro capacità di rispondere a stimolazione degli ACTH.

Pasireotide (Signifor®)

Una nuova droga chiamata pasireotide ha indicato i risultati di promessa nella riduzione dei livelli del cortisolo nella malattia di Cushing. Questa droga è simile nella struttura e nella funzione all'somatostatina naturale dell'ormone, che è stato suggerito come obiettivo terapeutico per la malattia di Cushing ipofisi-dipendente, seguente uno studio che rivela che le cellule del tumore della corteccia surrenale hanno siti a cui i somatostatins possono legare per impedire il rilascio degli ACTH (van der Hoek 2004). I risultati di un test clinico che esamina l'uso del pasireotide nella malattia di Cushing sono stati pubblicati in New England Journal di medicina nel marzo 2012. La droga è stata amministrata per 12 mesi a 162 persone con la malattia di Cushing che sono stati divisi in 2 gruppi che ricevono due volte al giorno 600 o 900 mcg della droga tramite l'iniezione sottocutanea. In entrambi i gruppi, i livelli di cortisolo libero nell'urina sono diminuito da circa 50% entro il secondo mese del trattamento e sono rimanere stabili. I livelli di cortisolo nel siero e nella saliva inoltre sono diminuito. Inoltre, i sintomi globali della malattia di Cushing hanno diminuito (Colao 2012).