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Hemochromatosis

Terapie emergenti

L'evoluzione del trattamento terapeutico per sovraccarico del ferro è stata lenta. Quasi cento anni sono passato fra la prima descrizione del hemochromatosis nel 1889 e l'istituzione della flebotomia come trattamento; recentemente abbia soltanto meccanismi metabolici e genetici più precisi di sovraccarico del ferro delucidato (Pietrangelo 2010).

Sviluppo dell'agente chelante del ferro. Sembra aumentare l'interesse nello sviluppo dei chelatori più sicuri del ferro con attività migliorata di ferro-schiarimento (Zhou 2011). I derivati di alto peso molecolare del desferoxamine, allegati alle fibre naturali o sintetiche, conservano l'attività di legare il ferro della droga classica, mentre offrono la tossicità ed il tempo maggiore riduttori nella circolazione, così sormontando alcune delle imperfezioni del desferoxamine da solo (Zhou 2011). Un nuovo chelatore orale (FBS0701) è attualmente nei test clinici. Ha un'attività simile al desferasirox approvato dalla FDA, ma con un profilo di sicurezza significativamente migliore (particolarmente per la funzione) del rene (Neufeld 2012). Ristabilendo la funzione regolatrice del ferro attraverso l'amministrazione di transferrina, il hepcidin, o le molecole modificate del hepcidin (minihepcidin) inoltre sta esplorando come terapia di potenziale (Preza 2011; Fleming 2012).

Erythrocytapheresis. Erythrocytapheresis, rimozione selettiva dei globuli rossi da sangue mentre conserva il volume del sangue, è stato studiato come alternativa alla flebotomia convenzionale (Rombout-Sestrienkova 2012). Erythrocytapheresis può rimuovere più globuli rossi per procedura (che raggiunge le riduzioni desiderate in ferritina del siero in meno procedure), senza le differenze significative nel costo, nella qualità della vita, o nella frequenza degli eventi avversi (Rombout-Sestrienkova 2012). Tuttavia, può dimostrare alcuni degli stessi svantaggi della flebotomia (per esempio, abbassando i livelli del hepcidin).

Terapie di cellula staminale di trapianto e del romanzo del midollo osseo. I meccanismi regolatori di comprensione del ferro genetico possono permettere che a professionisti un'altra direzione terapeutica indirizzi il sovraccarico del ferro. Il ripristino dei geni regolatori del ferro funzionale in pazienti con i disturbi della fisioregolazione ereditari del ferro può provare un trattamento possibile. Il trapianto del midollo osseo già è risultato essere un efficace approccio per la cura dei pazienti giovani con la β-talassemia. In un'indagine di 115 pazienti di procedura del trapianto fra 1983 e 2006, 89% (103) è sopravvissuto a a seguito essere in media di 15 anni, con 96% (99) di quei superstiti più che non richiedono le trasfusioni di sangue (Di Bartolomeo 2008). Le cellule staminali dal midollo osseo possono anche essere usate per ricostituire il regolamento del ferro altrove nel corpo. Quando il tipo topi hemochromatotic di I (che contengono 2 copie mutanti del gene di HFE) è stato trapiantato con il midollo osseo dai topi erogatori sani, le cellule staminali erogarici sono state individuate in fegato (che costituiscono 11% delle cellule di fegato totali) ed intestino dopo 6 mesi. In entrambi i casi, le cellule staminali avevano trasformato (differenziato) nei tipi delle cellule appropriati per quegli organi (epatociti del fegato e myofibroblasts intestinali), parzialmente ristabilito l'espressione dei geni regolatori del ferro (HFE compreso) ed il contenuto di ferro riduttore in questi tessuti ha confrontato agli animali di controllo (Morán-Jiménez 2008).