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Sclerosi laterale amiotrofica (Lou Gehrig's Disease)

Terapie mediche emergenti

Cellule staminali

Le cellule staminali, cellule acerbe che possono differenziarsi nelle cellule adulte specializzate, possono rappresentare la prossima generazione di terapia di ALS.

Tuttavia, dovuto le restrizioni federali sulla terapia di cellula staminale come pure sulla difficoltà degli studi di progettazione, molto poche prove sono state condotte fin qui sul trattamento di ALS con le cellule staminali. Quelle che sono stati condotti, tuttavia, sono prove incoraggianti ed iniziali mostrano la grande promessa. I ricercatori hanno trovato quanto segue:

  • Il trapianto derivato della cellula staminale del midollo osseo “nella corteccia di motore ritarda la progressione di ALS e migliora la qualità della vita„ (Martinez 2009).
  • L'iniezione diretta delle cellule staminali derivate del midollo osseo nella corteccia di motore frontale (una regione del cervello) dei pazienti umani di ALS è generalmente sicura e tollerata bene (Martinez 2012).

I ricercatori inoltre hanno sperimentato con l'uso delle cellule staminali che esprimono i fattori di crescita utili come modo completamente di trattamento del ALS (Suzuki 2008; Lunn 2009). Questa terapia offre il potenziale di alterare il corso di ALS in pazienti afflitti.

Proteine DNA-legante 43 (TDP-43) e FUS del CATRAME (fusi in sarcoma)

La ricerca ha identificato la proteina cellulare TDP-43 come fattore importante nella causa di ALS, particolarmente le forme sporadiche (il McKenzie 2007). TDP-43 lega il DNA ed il RNA in cellule, compreso i motoneuroni. Gli aggregati di TDP-43 sono trovati nei motoneuroni dei pazienti con ALS, suggerenti che possano contribuire alla patogenesi di ALS. L'identificazione della partecipazione di TDP-43 al ALS rapidamente ha rifornito una scoperta di combustibile dell'innovazione di una mutazione causativa supplementare nel gene che codifica un'altra proteina obbligatoria di RNA/DNA chiamata FUS (fuso in sarcoma) (Kwiatkowski 2009; Vance 2009). Poiché entrambe proteine sono state implicate nel ALS, possono rappresentare una via novella da cui i motoneuroni sono danneggiati. Ciò inoltre ha aperto il potenziale per terapia genica, permettendo che i ricercatori provino a sostituire i geni difettosi con quei funzionali, così rallentando o invertendo la perdita di motoneuroni connessi con ALS (Lagier-Tourenne 2009; Hester 2009). I ricercatori inoltre stanno cercando i modi inibire l'aggregazione TDP-43 facendo uso dei prodotti chimici quali il blu di metilene e il latrepirdine (Yamashita 2009).

IGF-1 e ormone della crescita

la crescita del tipo di insulina Factor-1 (IGF-1) è un modulatore potente della crescita e della funzione di un neurone. Questo fattore neurotrophic ha la capacità di proteggere i neuroni sia nel sistema nervoso centrale che periferico. I ricercatori hanno esaminato la possibilità nei modelli dell'animale e delle cellule che IGF-1 potrebbe essere un efficace trattamento terapeutico per ALS (Sakowski 2009). L'essere umano studia, tuttavia, hanno fornito i risultati misti. Considerando che uno studio ha trovato un certo rallentamento della progressione di ALS in pazienti curati con IGF-1 le iniezioni (Nagano 2005), altri hanno trovato che (sotto la pelle) le iniezioni sottocutanee non sono efficaci nei pazienti di ALS (Sorenson 2008). Tuttavia, la mancanza di effetto con le iniezioni sottocutanee ha potuto essere dovuto un'incapacità di accedere al sistema nervoso centrale. La consegna Intraspinal del cavo ha indicato la promessa nei modelli animali (Franz 2009). L'uso dei retrovirus come metodo potenziale della consegna per l'amministrazione del IGF-1 ai pazienti di ALS inoltre ha indicato la promessa (Lepore 2007).

Similmente, l'ormone della crescita (GH) può essere collegata con ALS mentre una prova ha trovato che i pazienti di ALS avevano alterato la secrezione di GH confrontata ai comandi sani (Morselli 2006). Tuttavia, il valore terapeutico potenziale di terapia sostitutiva di GH ha bisogno dell'indagine successiva poichè un test clinico recente non ha trovato miglioramento nei pazienti di ALS che ricevono il GH confrontato a placebo (Sacca 2012).

Altri trattamenti

  • Arimoclomol è una droga d'investigazione che migliora l'espressione “delle proteine del colpo di calore„, quindi aiutante impedisce l'accumulazione delle proteine misfolded. Completo in vivo e gli studi in vitro hanno dimostrato il suo effetto nella prevenzione di perdita di un neurone e nella promozione della sopravvivenza del motoneurone, anche dopo l'inizio dei sintomi. I test clinici hanno riferito la buone sicurezza e tollerabilità (Phukan 2010).
  • Il Ceftriaxone, un antibiotico comunemente usato, può anche potere trattare il ALS migliorando la ricaptazione di glutammato. Una volta utilizzato in un modello animale di ALS, il ceftriaxone ha ritardato la perdita di neuroni e di forza muscolare, così aumentando la sopravvivenza (Rothstein 2005).
  • Dexpramipexole è in sviluppo dalle neuroscienze di Knopp e da Biogen Idec come terapia neuroprotective potenziale per ALS (Cheah 2010). Mentre è stato indicato per essere sicuro e bene è stato tollerato (Bozik 2011), la più ricerca deve essere effettuata per determinare la sua efficacia.
  • Un altro nuovo farmaco che attualmente sta studiando nei test clinici è TRO19622 (clinicaltrials.gov 2010). TRO19622 è una molecola del tipo di colesterolo e visualizza le proprietà neuroprotective notevoli sia in vitro che in vivo. TRO19622 si pensa che conservi la funzione di un neurone attuale ritardando o persino fermando ulteriore progressione della malattia. TRO19622 è stato assegnato lo stato di designazione del medicinale orfano per il trattamento di ALS in U.S.A. Questo stato permette l'opportunità di cercare l'esame “della via accelerata„ da FDA (Trophos.com 2012).